新華社記者 張建新
我國科學家在干細胞治療糖尿病研究中獲得重要進展，由北京大學鄧宏魁研究團隊、中國醫(yī)學科學院彭小忠研究團隊和天津市第一中心醫(yī)院沈中陽研究團隊合作，解決了高效誘導人多能干細胞（IPS）分化成為功能成熟的胰島細胞的難題，有望在將來成為治愈1型糖尿病更為理想的治療方案。
研究團隊利用臨床前期靈長類糖尿病動物模型，系統(tǒng)性評價了IPS來源的胰島移植治療糖尿病的安全性和有效性，為進一步規(guī)范化實施IPS來源的胰島移植治療糖尿病臨床研究奠定了堅實的基礎。
相關研究成果2月4日在線發(fā)表于國際權威期刊《自然·醫(yī)學》。
1型糖尿病是由于免疫系統(tǒng)破壞了產(chǎn)生胰島素的胰島細胞，患者依賴胰島素治療，但長期胰島素治療仍然不能避免糖尿病并發(fā)癥的發(fā)生和發(fā)展，并且胰島素用量過高會導致低血糖發(fā)作，嚴重者可以威脅患者生命。雖然胰島移植可以有效治療1型糖尿病，顯著降低糖尿病嚴重并發(fā)癥的發(fā)生和發(fā)展，但適合胰島移植的胰腺供體嚴重短缺，限制了胰島移植臨床廣泛應用。
IPS是具有多項分化潛能的干細胞，可以在體外通過誘導分化成為功能成熟的胰島細胞，但分化效率低下一直是阻礙其發(fā)展的重要瓶頸。鄧宏魁研究團隊大幅度優(yōu)化了IPS向胰島細胞的分化方案，重點解決了如何高效率地誘導從胰腺前體細胞向胰島內(nèi)分泌細胞命運特化的技術難題，從而使體外大規(guī)模制備功能成熟的胰島細胞成為可能。
研究團隊通過臨床前期靈長類糖尿病模型，將人IPS來源的胰島移植給糖尿病恒河猴，受體猴血糖控制水平較移植前得到明顯改善，糖化血紅蛋白顯著下降，并且病理學檢測結果顯示移植的胰島細胞存活并保持良好的功能。更為重要的是，研究團隊在靈長類動物實驗周期內(nèi)，未發(fā)現(xiàn)移植細胞發(fā)生致瘤現(xiàn)象，初步驗證了人IPS來源的胰島移植治療方案的安全性。
據(jù)本文共同第一作者，天津市第一中心醫(yī)院器官移植中心王樹森教授介紹，臨床前期靈長類動物實驗是IPS來源的胰島移植臨床研究的重要前期基礎，可以較好地評估治療方案的安全性和有效性，對后續(xù)臨床研究的順利實施具有十分重要的指導意義。團隊將繼續(xù)優(yōu)化IPS向胰島分化及移植方案，系統(tǒng)性開展IPS來源的胰島移植臨床研究工作，力爭早日讓廣大1型糖尿病患者受益。
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