科技日報記者 馬愛平

日前，山東大學(xué)衛(wèi)生管理與政策研究中心、國家衛(wèi)健委衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)與政策研究重點實驗室和北京新陽光慈善基金會在上海共同發(fā)布了“中國重型β-地中海貧血成人患者疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)報告”（以下簡稱“報告”）。

全國政協(xié)委員、中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會主任委員、蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛表示：“隨著中國地中海貧血防治事業(yè)的不斷發(fā)展，我國已在基因篩查預(yù)防、臨床診療等方面取得積極的進(jìn)展，但仍面臨挑戰(zhàn)需要進(jìn)一步攻克。地中海貧血是一種具有高度遺傳性、致命性的重大疾病，建立全周期的防控體系至關(guān)重要。對于成人患者所面臨的治療手段局限、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)嚴(yán)重等問題應(yīng)予以重視，通過積極推動創(chuàng)新藥物的醫(yī)保評估和準(zhǔn)入、提高醫(yī)療保障范圍，切實提高藥物可及性，降低因病致貧、因病返貧的可能。同時，積極探索包括基因治療在內(nèi)的前沿科技的研發(fā)，以期在未來惠及更多中國患者。”

針對重型地貧患者，造血干細(xì)胞移植是目前唯一可以根治的治療手段，但存在配型成功率低、費用高、年齡限制等問題。對此，廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院血液科主任、教授賴永榕表示：“造血干細(xì)胞移植是目前根治重型β-地中海貧血的唯一辦法，在兒童患者中治療效果較好，一旦成功患者可避免終生接受輸血和祛鐵治療，從長遠(yuǎn)來看有望大幅減輕患者家庭和社會的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。而對于那些無法接受移植治療的成人患者而言，應(yīng)努力提高其規(guī)范化治療意識，同時積極推進(jìn)創(chuàng)新藥物的研發(fā)和臨床的應(yīng)用，以減輕患者對輸血及祛鐵治療的依賴，改善患者的生活質(zhì)量。”

報告以真實世界數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)。報告顯示，84%的患者目前仍以輸血和祛鐵治療為主，42.0%的患者未按時按量輸血，血源不足是主要原因（26.5%）。近四成（38.3%）的患者未能堅持規(guī)范化祛鐵治療，其中超過六成（61.3%）因祛鐵費用高而中斷治療。另外，定性調(diào)查發(fā)現(xiàn)，由于患者對輸血和祛鐵的重要性認(rèn)知不足，醫(yī)保報銷比例低，不良反應(yīng)高（75.3%的患者存在祛鐵相關(guān)的不良反應(yīng)）等原因，患者在治療上普遍存在不規(guī)范的情況，導(dǎo)致并發(fā)癥的發(fā)生和預(yù)期壽命的減少。

“我們希望此次調(diào)研能全面展現(xiàn)重型β-地中海貧血成人患者的生存現(xiàn)狀及其家庭所面臨的問題，提升政府和社會對成人患者群體的關(guān)注，為未來推出更具針對性的幫扶和支持政策提供有力的參考依據(jù)?！北本┬玛柟獯壬苹饡貢L劉正琛表示。

調(diào)查表明，輸血、祛鐵等醫(yī)療費用是疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的最主要構(gòu)成部分，與患者的年齡和體重呈正相關(guān)。隨著體重的增長，輸血和祛鐵藥物用量的不斷增加，直接醫(yī)療費用也隨之上漲。本次研究結(jié)果顯示，由于大多數(shù)的患者來自于貧困家庭，在真實世界的條件下，受經(jīng)濟(jì)條件、治療依從性等方面的影響，所調(diào)研的患者每年的醫(yī)療衛(wèi)生總支出中位數(shù)為4萬元，而患者家庭每年總收入的中位數(shù)為6萬元，地貧患者家庭災(zāi)難性衛(wèi)生支出發(fā)生率達(dá)到了77.8%，遠(yuǎn)高于世衛(wèi)組織對于家庭災(zāi)難性支出40%的定義標(biāo)準(zhǔn)。

“成人地中海貧血患者因長期治療給個人和家庭帶來沉重的疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，加上目前來自社會各界的經(jīng)濟(jì)支持多關(guān)注于兒童，導(dǎo)致這種因病致貧、因病返貧的現(xiàn)象在成人患者家庭中更加明顯?！睆?fù)旦大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)教授胡善聯(lián)表示，“此次調(diào)研向我們深入揭示了該治療群體所面臨的突出困境，彌補(bǔ)了成人地貧患者研究的空白，為衛(wèi)生決策和創(chuàng)新藥物準(zhǔn)入提供了重要的參考依據(jù)。”

關(guān)鍵詞： 地中海貧血